A Phase 3 Study to Evaluate the Safety and Efficacy of PF-06939926 for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy

שם התרופה

PF-06939926

שם החברה

Pfizer

אסטרטגיית טיפול

טיפול גנטי

סטטוס

מגייס

מתקיים ב-

ישראל, ארה״ב

יכולת אמבולטורית

כן

טיפול בסטרואידים

כן

גיל

גילאי 0-8

שלב מחקר

Pre-clinical
Phase 1
Phase 1-2
Phase 2
Phase 3
מאושר

מידע כללי / תקציר

הפורתה דעוימת לןיפורטסידל דדוקמה ינג רמוח תסנכה ( רצוקמdystrophin-mini ךותב )9AAV הרטמב )סוריו( רירשה לש תיקלח תלוכי רמשלו תוסנל . והזרקחמ הנשב .ובצלפל רקחמה תפורת ןיב האוושהל ילמודנר יומס .ופלחתי תוצובקה הנשכ רחאל .םיקדבנהמ שילש ינש הווהת רקחמה תפורת תצובק הנושארהםיפתתשמה- ינב םינב4-7 ילעבבמא תלוכי עובק ןפואב םידיאורטס םילטונה תירוטלו . תילילש הקידב ילעב קר ףתתשהל ולכוי ל םינדגונל9AAV ןתנית הפורתה .ימעפ דח יוריעב רקחמה ךשמ 52 ךשמב עצובי תוחיטבה בקעמ .תועובש 5 .םינש דדמה ירקיעה ידוקפת תודיינ ןחבמ היהי ךרעוישSAAN ןיפורטסיד ינימה תומר וכרעוי ,ןכ ומכ . רירש תייספויבב

מידע כללי / תקציר

מהות הטיפול

( רצוקמ ןיפורטסידל דדוקמה ינג רמוח תסנכהmini-dystrophin ךותב )9AAV ימעפ דח יוריע י"ע )סוריו( רירשה לש תיקלח תלוכי רמשלו תוסנל הרטמב

מטרת הטיפול

הפורתה תוליעיו תוחיטב תא קודבלPF-06939926 .ןשוד םע םינחבואמה םידליב ךותב אצמנה יטנגה רמוחהAAV אטבמה ןגה תא רירשה יאת ךותל רידחמ )סוריו( ןיפורטסידה ןובלח לש תרצוקמ הסרג

מאפייני משתתפים

מגדר: בנים

גיל: 4-7

טיפול בסטרואידים: םישדוח השולש תוחפל ,ןכ ךלהמל תופסונ םייתנש ךשמבו רקחמל הסינכה םרט רקחמה

יכולת אמבלטורית: כן

מספר משוער של משתתפים: 99

אחר: ל םינדגונל תילילש הקידב ילעב קר ףתתשהל ולכוי ,ןכ ומכAAV9 תקידבב קדביי( )רקחמה לש ןושארה שגפמב םד

קריטריונים להכללה ואי הכללה להשתתפות במחקר

הכללה:

  1. אבחנת דושן ע״פ בדיקה גנטית
  2. םיעובק םינוירטירק פ"ע תירוטלובמא תלוכי ילעב
  3. תוחפל םידיאורטס לש עובק ןונימ תלבק3 ןושארה רוקיבה ינפל םישדוח

אי הכללה:

  1. ל םינדגונל תיבויח הקידבAAV9
  2. לש יטנג ןוחבאיצטומקאב יהשלכ ה םינוס9-13, ללוכ
  3. לש יטנג ןוחבאיצטומ תיב רסחוסקא םינ29 ,30
  4. ןיפורטסיד תומר תאלעהל דעוימה רחא לופיט תלבק לש חווטב6 ינפל םישדוח רקחמל הסינכ ןוגכ (Translarna™ EXONDYS 51™, VYONDYS 53™)
  5. רבעב יטנג לופיט תלבק
  6. תודיינה ןחבמ עוציבב עוגפל הלוכיה העיגפNSAA
  7. ב ללוכ הדבעמ תוקידבב תוניקת אל תואצותסדבכו תוילכ ידוקפת ,םד תריפ

תיאור המחקר

סוג: לופכ ,ילמודנר רקחמ.תוימס .ובצלפל רקחמה תפורת ןיב הוושמה תוברעתה רקחמ

קבוצת המחקר:

  • הצובק1- .םיקדבנהמ שילש ינשכ הנמתו תיטנגה הפורתה תא לבקת וז הצובקמ םיקדבנה ולבקי רקחמב תופתתשהל היינשה הנשה תליחתב .ובצלפ
  • הצובק2 – היינשה הנשה תליחתב .םיקדבנהמ שילשכ הנמתו ובצלפ לבקת תיטנגה הפורתה תא וז הצובקמ םיקדבנה ולבקי רקחמב תופתתשהל ב אצמתש יאנתב(.)ןתמל החוט

דרך מתן התרופה:

רעושמ ןתמ ךשמ( דירוול ימעפ דח יוריע-.)םייתעש

משך המחקר:

רחאל ךרעת הנושארה תואצותה תקידב52 ךישמי תוחיטבה בקעמ .תועובש5 םינש הפורתה ןתמ רחאל

 

מדדי התוצאה

מדד עיקרי:

ארקנה הסג הקירוטומ ידוקפתל תודיינ תכרעהב ןויצ Star Ambulatory Assessment (NSAA)North The

מדדים משניים:

  1. תומרב יונישinase (CK)K reatineC )םד תקידב( םורסב
  2. תכרעהב קדבנה שכרש תושדח תויונמוימ רפסמNSAA
  3. תכרעהב ןעוציבב ונתשה אל וא ורפתשהש תויונמוימה רפסמNSAA
  4. לש קחרמל הציר /הכילה ןחבמב ןמזה תאצותב יוניש10 רטמ
  5. הפצרמ המיק תקידבב ןמזה תאצותב יוניש
  6. ה ןולאש ןויצב יוניש-Modified Pediatric Outcomes Data Collection )Instrument (PODCI םירבעמו תודיינב םיקסועה םיקרפב
  7. ה ןולאש ןויצב יוניש-Modified Pediatric Outcomes Data Collection Instrument (PODCI) םיקסועה םיקרפבטרופסו תיביטקא תוליעפב
  8. תוטיש יתשב רירשה תייספויב ךותמ ךרעוי( רירשב ןיפורטסיד ינימ יוטיבב יוניש )תונוש הדבעמ- ל"וחב םיזכרמה קלחב

מחקרים קשורים

פרסומים ועדכונים

דוח סיכום פעילות העמותה לשנת 2021

אנו שמחות לשתף איתכם את דוח סיכום פעילות העמותה לשנת 2021. ההתמודדות ...

מאמרים קשורים

מדריכים חשובים